今天（5月20日），这对艾莎（Aisha）是一个严重beta thalassyapsya的巴基斯坦男孩Aisha的重要意义。自从血液检查报告发布以来，ELSA的总血红蛋白每升超过100克，是她的住院时间的两倍，这也意味着Elsa正在康复。医生的团队给了他一个象征着新鲜感的蛋糕。严重的β-分类血症是血液系统的罕见遗传疾病。自出生以来，艾莎（Aisha）依靠定期输血和药物来生存。在今年年初，他的输血频率是每两周一次。鉴于血液产品的供应量很短，昂贵的本地产品，艾尔莎（Elsa）的父母开始寻找新的治疗方法。当我得知上海Fudan小儿医院正在进行有关编辑该疾病基因治疗的临床研究，参与科学研究的Aisha父亲立即与医院接触。 1月8日，艾莎（Aisha）到达上海，成功地医院被告知。通过详细的评估和准备，治疗团队于1月15日至16日收集了其自动造血干细胞。随后，这一生的种子被送到了一个特殊的基因-Edit工厂。通过上海科学技术大学独立开发的高精度可变形式基础编辑器，AISHA自体造血干细胞的相关区域已被准确编辑，以重建携带血红蛋白氧的氧气。 2月18日，编辑的造血干细胞被重新注入AISHA的体内。此后，其自身的血红蛋白浓度急剧增加。现在，返回中国后，医生的团队已为Elsa制定了远程后续计划。在从医院释放之前，艾莎还收到了一系列禁忌的城市写作，医生希望她回到中国后会努力学习。 Fudan大学附属儿科医院副主任Zhai XiaowenID，“我们也希望这项技术将使许多世界各地的疾病儿童受益，以便我们的中国技术在全球范围内发挥非常重要的作用。” Fudan小儿医院提出，目前，该基因治疗的I期临床测试已经完全完成，所有经过治疗的患者均已达到临床补救措施。接下来，将进行临床II期测试。编辑：Zhou Jie编辑：Zhu Yongbin
